استخدم باحثون أمريكيون جزيئات نانوية دهنية لتوصيل العلاج الجيني إلى نسيج العضلات، وحققوا تقدماً ملحوظاً في إعادة إنتاج بروتين عضلي مفقود. وتُعد النتائج التي تم الحصول عليها في الدراسة خطوة قد تفتح آفاقاً لعلاجات جديدة لأمراض ضمور العضلات الوراثية.
استُخدمت تقنية كريسبر كأداة لتعديل الجينات في الدراسة، وأكد الباحثون نتائج العلاج باستخدام تقنيات تصوير متقدمة.
نوع المرض المستهدف
ركز البحث على نوع نادر من ضمور العضلات يُعرف باسم LGMD R7، والذي يرتبط بفقدان بروتين التليتونين المسؤول عن قوة ألياف العضلات.
ساهمت الجزيئات النانوية الدهنية في نقل أدوات تعديل الجينات إلى خلايا العضلات، مما ساعد على إعادة إنتاج البروتين المفقود بنسبة تصل إلى 40% حسب الدراسة.
التأثير لم يقتصر على موقع الحقن فقط
أوضح الباحثون أن التأثير لم يقتصر على منطقة العضلات التي تم حقنها فقط، بل امتد إلى العضلات المحيطة أيضاً. وتشير هذه النتيجة إلى إمكانية تأثير أوسع لا يقتصر على نقطة واحدة.
يرى الخبراء أن هذا يعزز فرص تطوير علاج أكثر فعالية في المستقبل، مع التأكيد على أن الدراسة لا تمثل علاجاً نهائياً لضمور العضلات الوراثي، بل هي خطوة واعدة على المستوى المختبري والتجريبي.
خطوة جديدة في البحث عن علاج دائم
يُعد ضمور العضلات من الأمراض النادرة التي قد تنجم عن طفرات في أكثر من 30 جيناً، ويتسبب في ضعف متزايد في عضلات الكتف والحوض، مما يؤدي في المراحل المتقدمة إلى تقييد الحركة.
تُعد محدودية خيارات العلاج الحالية دافعاً قوياً لتسريع التطورات العلمية في هذا المجال. وتُعتبر هذه النتائج الجديدة من الدراسات التي توضح إمكانية توصيل العلاج الجيني بدقة أكبر إلى العضلات المصابة.